新基因疗法进入临床试验：实现乙肝病毒的无创抑制

乙肝病毒是一种难以根治的顽固病毒。自从美国科学家巴鲁克·布隆伯格首次发现乙肝表面抗原以来，人类与乙肝的斗争已经长达六十年。到2025年，全球预计将有2.5亿人受到慢性乙肝的影响，而在中国，乙型肝炎被认定为乙类传染病，约有7500万人是乙肝携带者。这种病毒与全国80%以上的原发性肝癌案例息息相关。然而，现有的治疗方案并未真正实现病毒的根治。常用的核苷类药物虽然可以抑制病毒的复制，却无法清除藏匿于肝细胞核中的病毒DNA；另一类主流药物干扰素虽能激活免疫反应，但副作用明显且疗效有限。只有3%至5%的患者能够实现“功能性治愈”，大部分患者不得不终身依赖药物。最近，随着一种新疗法的出现，乙肝治疗的困局开始有了转机。9月21日，美国波士顿的生物技术公司nChroma Bio与意大利米兰圣拉斐尔特莱松基因治疗研究所（SR-Tiget）及国家分子遗传学研究所（INGM）共同在《自然-生物医学工程》杂志上发表了候选基因疗法CRMA-1001的临床前研究成果。CRMA-1001是一种表观遗传学疗法，它不通过切割DNA或改写基因序列来作用，而是采用添加化学甲基标签的方式，使病毒DNA处于“锁定”状态，从而抑制其基因表达。动物实验结果表明，在多次给药后，90%的实验对象在关键病毒指标上实现归零，且这种效果至少持续了6个月。